Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) Le nouveau médicament Viagra a profité à plus de 100 enfants en lecheng

Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) Le nouveau médicament Viagra a profité à plus de 100 enfants en lecheng

Récemment, Hainan Boao Lecheng International Medical Medical Tourism Zone (ci-après dénommée "Lecheng") est de nouveau devenue l'objectif du domaine médical. La vamorolone, le premier médicament mondial de thérapie génique pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), a été lancée à Lecheng et a profité à plus de 100 enfants. Cette percée a apporté un nouvel espoir aux patients atteints de DMD et à leurs familles.

1. Varmoloron: nouvel espoir pour le traitement DMD

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie d'atrophie musculaire héréditaire rare qui affecte principalement les enfants masculins. Les patients éprouvent généralement une faiblesse musculaire dans l'enfance, perdent progressivement leur capacité à marcher à mesure qu'ils vieillissent et finissent par mourir prématurément en raison d'une insuffisance respiratoire ou cardiaque. En tant que nouveau médicament anti-inflammatoire, le vamoloron réduit l'inflammation musculaire et la fibrose par des mécanismes uniques tout en évitant les effets secondaires graves des glucocorticoïdes traditionnels.

Les principaux avantages de Varmoloron comprennent:

1. Tarder considérablement la progression de la maladie

2. Réduire les effets secondaires tels que l'inhibition des os et de la croissance

3. Améliorer la qualité de vie des patients

2. Lecheng prendra les devants en essayant d'accélérer la mise en œuvre de nouveaux médicaments

En tant que seule zone spéciale médicale de la Chine, Lecheng a adopté la politique "try-premier" pour permettre aux patients domestiques d'utiliser simultanément des médicaments innovants internationaux. La mise en œuvre rapide de Vamololong dans Lecheng reflète la grande valeur de cette politique.

3. Les patients bénéficient considérablement et améliorent leur qualité de vie

Selon les données fournies par Lecheng Medical Institution, les enfants traités par Vamololon ont montré une amélioration significative à plusieurs aspects:

4. Opinion d'experts: Options de traitement révolutionnaire

Li Ming, médecin en chef du Département de neurologie de l'hôpital pour enfants de Pékin, a déclaré: "L'introduction de Vamoloron marque une nouvelle étape dans le traitement du DMD. Par rapport aux hormones traditionnelles, elle peut réduire considérablement les effets secondaires tout en maintenant l'efficacité, ce qui est particulièrement important pour le traitement à long terme chez les enfants."

Zhang Wei, directeur du Neuromuscular Disease Center of Xinhua Hospital affilié à l'école de médecine de l'Université de Shanghai Jiaotong, a souligné: "La politique de Lecheng nous permet de fournir aux patients les derniers traitements internationaux dès que possible. Les bons résultats de Vamololon dépassent les attentes, et nous attendons avec impatience son approbation à nation dès que possible."

5. Perspectives futures: plus de patients en bénéficieront

Avec l'application réussie de Vamololong à Lecheng, les départements pertinents accélèrent son processus d'enregistrement et d'approbation en Chine. Il est prévu que le médicament devrait être approuvé par la National Medical Products Administration en 2024, bénéficiant à plus de patients atteints de DMD.

Dans le même temps, Lecheng fait également la promotion activement de l'introduction de médicaments innovants pour d'autres maladies rares, notamment:

1. Nouveau traitement pour l'atrophie musculaire spinale (SMA)

2. Médicaments de thérapie génique de l'hémophilie

3. Médicaments rares ciblés de tumeurs

GU Gang, directeur du Bureau de l'administration de la zone pilote du tourisme médical Lecheng, a déclaré: "Nous continuerons de donner un jeu complet à nos avantages politiques pour permettre des réalisations médicales innovantes plus internationales au profit des patients chinois, en particulier ceux atteints de maladies rares."

6. Histoire du patient: une famille reprenant l'espoir

Xiaojie (pseudonyme), un enfant de 9 ans de Hunan, est l'un des bénéficiaires de Varmololong. Sa mère, Mme Wang, a partagé: "Après trois mois de traitement, la force musculaire de Xiaojie a été considérablement améliorée, et maintenant il peut monter et descendre les escaliers par lui-même. Cela semble être un miracle pour nous."

Des histoires similaires continuent d'être mises en scène à Lecheng. Au fil du traitement, de plus en plus d'enfants atteints de DMD devraient obtenir une meilleure qualité de vie et des perspectives de développement.

L'application réussie de Varmololong dans Lecheng apporte non seulement de l'espoir aux patients atteints de DMD, mais démontre également l'énorme potentiel de l'innovation médicale chinoise. Avec un soutien politique, plus de «médicaments vitaux» accéléreront leur entrée en Chine et changeront le sort des patients atteints de maladies rares.